Hemofili hastaları gen tedavisiyle olumlu sonuçlar aldı

Dünyada Hemofili A hastalığının gen tedavisi için içerisinde Türkiye’nin de olduğu 8 ülkede Faz 3 çalışması devam ediyor. Ege Üniversitesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dalı’nın ilk hastası sonrası Türkiye’nin ikinci genç erişkin hemofili A hastalarına gen tedavisi Adana’da uygulandı.

Doğuştan Hemofili A hastası olan Ahmet Kağan Şanlıtürk (19) ile Emre Topçu’ya (33), Acıbadem Adana Hastanesi’nden Prof. Dr. Bülent Antmen başkanlığında Prof. Dr. İlgen Şaşmaz, Uzm. Dr. Barbaros Şahin Karagün ve Uzm. Dr. Utku Aygüneş’ten oluşan Pediatrik Hematoloji araştırma ekibi tarafından gen tedavisi gerçekleştirildi.
Geçtiğimiz ay 26 Temmuz’da Ahmet Kağan Şanlıtürk’e, 30 Temmuz’da ise Emre Topçu’ya yapılan gen tedavilerinden olumlu sonuçlar alındı.

 “Hastaları 1 buçuk yıldır takip ederek izledik”

Acıbadem Adana Hastanesi Çocuk Hematolojisi ve Kemik İliği Nakli Merkezi Uzmanı, Prof. Dr. Bülent Antmen, konuyla ilgili İhlas Haber Ajansı’na açıklamalarda bulundu. Prof. Dr. Antmen, “Hemofili A hastalığının gen tedavisi bu yıl ilk kez Türkiye’de 3 merkezde yapıldı. Biz de İzmir’den birkaç gün sonra gen tedavisini gerçekleştirdik. Bu hastaları 1 buçuk yıldır takip ederek izledik. Bu takipten sonra da bir grup hasta içerisinden doğduğu günden bu yana takip ettiğimiz, 5 yıl boyunca da takip edilmeyi kabul eden 2 hastayı seçtik. Tedaviyi 36 saat boyunca yakından takip ederek gerçekleştirdik” diye konuştu.

Hastaların sağlık durumunun iyi olduğunu söyleyen Prof. Dr. Antmen, “Her ikisi de çok çok iyiler. Birisi öğrenci, diğeri de çalışıyor. Bu tedavide en tehlikeli dönemimiz ilk 24 saat ve vücuda damar yolundan virüsün verildiği anlardı. Her ikisini de kısa aralıklarla şuanda takip ediyoruz. Amacımız gönderdiğimiz virüsün karaciğere yerleşip yerleşmediği. Gönderdiğimiz gen parçasının vücutta eksik olan faktör 8’i oluşturup oluşturmadığını ölçmeye çalışıyoruz” ifadelerini kullandı.

“Hemofili hastalarının tüm geleceği değişecek”

Gen tedavisinin hemofili hastalarının geleceğini değiştireceğini ifade eden Bülent Antmen, daha sonra şunları söyledi:

Hemofili hastalarının tüm geleceğini, hayatlarını, sosyal yaşantılarını ve hayata bakış açılarını tamamen değiştirecek. Şu anda kanamalar olduğunda ya da kanama olmasın diye haftada 3 defa damardan verilen tedavi mevcut. Düşünün ki hastanın beşikten mezara kadar haftanın 3 günü damar yolu bulunuyor, ilaç veriliyor, buna rağmen kanaması oluyor, sakat kalabiliyor. Böyle bir hastalıktan söz ediyoruz. Gen tedavisi ise bütün ömrü değiştirecek, çığır açacak. Gen tedavileri genetik hastalıklarda hızla yerini almakta. SMA gibi diğer hastalıklarda da gen tedavileri mevcut. Daha da gelişecek, daha da kolaylaşacak. İnşallah 5 yıldan sonra bir seçenek olarak hastaların önlerinde olacak.